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《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2024年）》（以下簡(jiǎn)稱“新版醫(yī)保目錄”）于2025年1月1日起正式實(shí)施。1月2日，獲批用于12歲及以上糖皮質(zhì)激素治療應(yīng)答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制劑易來(lái)克?（甲磺酸貝舒地爾片）在蘇州開(kāi)出首張?zhí)幏健?/p>

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)第十一屆主任委員吳德沛教授指出：“cGVHD已然成為中國(guó)每年數(shù)以萬(wàn)計(jì)造血干細(xì)胞移植后患者的生活甚至生存難題，我們希望盡可能降低cGVHD的發(fā)生和嚴(yán)重程度，因此更早篩查、診斷、治療是關(guān)鍵的前提。尤其是在治療層面，盡早啟用針對(duì)纖維化的創(chuàng)新治療對(duì)于患者達(dá)成治療目標(biāo)與規(guī)范管理有重要作用。本次新版醫(yī)保目錄正式落地實(shí)施，就包含cGVHD創(chuàng)新療法ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片，這將惠及更多患者，推動(dòng)達(dá)成更早的規(guī)范化治療?！?/p>

本次醫(yī)保首方獲益患者于2022年7月因骨髓增生異常綜合征（高危組）進(jìn)行單倍型造血干細(xì)胞移植，并于2023年8月因復(fù)發(fā)進(jìn)行二次移植。蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科副主任王熒教授介紹：“該患者二次移植后本病緩解近一年半，但自2024年2月，發(fā)生了廣泛型慢性移植物抗宿主病，使用甲潑尼龍等藥物治療控制不佳，疾病仍在進(jìn)展。在創(chuàng)新藥物甲磺酸貝舒地爾片醫(yī)保落地后，患者第一時(shí)間啟用該治療方案，為他實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期疾病管理提供了保障?！?/p>

患者家屬表示：“這次了解到新版醫(yī)保目錄落地中有創(chuàng)新cGVHD藥物我感到非常欣喜，我們第一時(shí)間就前來(lái)咨詢醫(yī)生，不僅可以減少治療費(fèi)用，也給了我們更大信心和疾病長(zhǎng)期斗爭(zhēng)。”

吳德沛教授強(qiáng)調(diào)：“早篩早診早治是cGVHD管理的‘黃金準(zhǔn)則’，需要及時(shí)識(shí)別癥狀、及時(shí)診斷、在早期階段及時(shí)治療，更早管理有望達(dá)成更好治療結(jié)果。但目前許多cGVHD患者在術(shù)后管理中更多聚焦于移植的原發(fā)病，往往容易忽視并發(fā)癥癥狀，需要進(jìn)一步提升管理意識(shí)。其次，針對(duì)纖維化的核心問(wèn)題也十分關(guān)鍵。cGVHD的治療目標(biāo)一方面需要建立免疫耐受以維持免疫穩(wěn)態(tài)，進(jìn)而有效預(yù)防、減少纖維化，另一方面對(duì)于發(fā)生纖維化的組織和器官，希望能夠有效地直接逆轉(zhuǎn)纖維化，因此免疫穩(wěn)態(tài)和逆轉(zhuǎn)纖維化是cGVHD的治療目標(biāo)和核心?！?/p>

據(jù)悉，目前超過(guò)一半的cGVHD患者在接受一線標(biāo)準(zhǔn)治療后，仍需二線或更后線的治療，需要更具針對(duì)性的創(chuàng)新療法支持。現(xiàn)有cGVHD二線治療有氨甲蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來(lái)也出現(xiàn)JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等治療藥物。不同藥物的作用機(jī)制不同，大部分藥物均聚焦于抑制免疫炎癥，無(wú)法有效抑制纖維化，往往無(wú)法直擊根源控制疾病進(jìn)展。吳德沛教授指出：“隨著ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片納入醫(yī)保，此類療法擁有恢復(fù)免疫平衡并逆轉(zhuǎn)纖維化的雙向機(jī)制，將進(jìn)一步深化cGVHD‘雙管齊下’的治療模式。”

新華報(bào)業(yè)·新江蘇記者 孫駿